Ученые из Великобритании использовали генную терапию для восстановления зрения у детей с редким наследственным заболеванием глаз. У всех 11 детей, участвовавших в клинических испытаниях, улучшения наступили через несколько недель после одной операции.
Дети родились с LCA4 — тяжелым заболеванием сетчатки, из-за которого они практически ослепли.
Это заболевание вызвано дефектным геном AIPL1, который не позволяет глазу правильно преобразовывать свет в сигналы, понятные мозгу.Открыть "Генная терапия помогла слепым детям вернуть зрение" на FiNE NEWS.
Свежие комментарии